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Neue Therapieoption bei Sichelzellanämie: Voxelotor

Was ist Sichelzellanämie und wie wirkt sie sich aus?

Sichelzellanämie ist eine seltene, genetisch bedingte Erkrankung, bei der es zu einer fehlerhaften Hämoglobinbildung, Hämoglobin S, kommt. Die roten Blutkörperchen ändern dadurch ihre Form und Flexibilität und gehen schneller zugrunde.

Folgen sind Schmerzkrisen, Organschäden, Impotenz, Schädigungen der Augen (Retinopathie) und ein erhöhtes Infektionsrisiko. Es kann auch zu Schlaganfällen kommen. Die Lebenserwartung ist verkürzt. Eine Heilung ist derzeit nur durch eine Knochenmarktransplantation möglich.

Seit Mai 2022 gibt es in Deutschland eine neue Behandlungsoption. Voxelotor (Oxbryta) greift direkt an der Ursache der Erkrankung an und reduziert den verstärkten Abbau der roten Blutkörperchen. Damit einher geht eine Verlängerung der Lebensdauer der Patienten. Das Medikament steht in Tablettenform zur Verfügung und wird dreimal täglich eingenommen. Es kann mit Hydroxycarbamid kombiniert werden.

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