Was sind CAR-T-Zellen und wie funktionieren sie?
CAR-T-Zellen (Chimeric Antigen Receptor T – Cells) sind autologe gentechnisch veränderte T-Zellen für die Therapie von B-Zell-Malignomen. Seit 2018 ist Tisagenlecleucel in der Europäischen Union zugelassen.
Tisagenlecleucel: Therapie für junge Erwachsene und Kinder
Bei jungen Erwachsenen bis 25 Jahre und Kindern wird oben genannter Wirkstoff eingesetzt. In einer Phase – 2 – Studie wurden Ansprechraten von 82 % nach 3 Monaten erzielt und bei Patienten mit CR/CRi eine rückfallfreie Überlebensrate von 49 % nach 5 Jahren.
Studienergebnisse: Zusammenhang zwischen Dosierung und Überleben
Die Auswertung von Daten aus dem Pediatric Real World CAR Consortium wurden ausgewertet. Von 185 Patient*innen, die mit Tisagenlecleucel behandelt wurden, zeigten, dass höhere Dosierungen der CAR-Zellen statistisch signifikant mit einem besseren Überleben verbunden waren. Gegenüber einer Verbesserung von 82 % bei der geringsten Dosierung betrug sie 92 % bei der höchsten Dosierung.
Toxizität und Sicherheit bei höheren Dosen
Die Toxizität erhöhte sich mit zunehmender Dosis nicht. Da es sich um eine retrospektive Studie handelte, konnten wichtige Parameter nicht untersucht werden. Weitere Studien werden deshalb nötig sein.
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